În flăcări Sănătate publicată actualizată acum 1 h

Un tânăr din Germania tratat în premieră cu medicament CRISPR, nu mai are nevoie de transfuzii

Pacientul Mohammad, 19 ani, diagnosticat cu beta-talasemie, a fost tratat în mai 2026 la Charité din Berlin cu un medicament bazat pe editare genetică CRISPR (Exagamglogene Autotemcel/Casgevy) și nu mai depinde de transfuzii de sânge. Spitalul anunță regenerarea sistemului imunitar și starea bună a pacientului; tratamentul durează în jur de 12 luni și este autorizat în UE pentru anemie falciformă și beta-talasemie la pacienți peste 12 ani.

Pe scurt

  • Pacientul Mohammad, 19 ani, suferea de beta-talasemie și avea nevoie de transfuzii la fiecare trei săptămâni fără tratament.
  • În mai 2026, Charité din Berlin i-a administrat Exagamglogene Autotemcel (Casgevy), un medicament bazat pe CRISPR; tratamentul durează circa 12 luni.
  • Conform comunicatului Charité, sistemul imunitar al pacientului s-a regenerat și el nu mai depinde de transfuzii.
  • Casgevy este autorizat în Uniunea Europeană din 2024 pentru anemie falciformă și beta-talasemie la pacienți peste 12 ani.
  • Transplantul de celule stem poate vindeca boala la vârste mai mici (~≤14 ani), dar nu era o opțiune pentru Mohammad; experţii semnalează complexitatea şi accesul limitat la terapia CRISPR.
Etichete: CRISPR beta-talasemie Charité Berlin Exagamglogene Autotemcel Casgevy Berlin

Surse (1)

Acest text este un rezumat generat automat din sursele de mai sus; verificați întotdeauna articolele originale. Raportează o problemă